近日，首款完全由我国自主研发、基于中国患者临床研究的抗癌新药Zanubrutinib（泽布替尼）正式获美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市。该药是由百济神州公司推出的新一代BTK抑制剂，用于治疗先前至少接受过一次治疗的套细胞淋巴瘤成年患者。经过基于泽布替尼在套细胞淋巴瘤临床试验中展现的积极结果，美国FDA认定其为“突破性疗法”，这使中国创新药在走向全球的进程中实现了从0到1的突破。

  作为泽布替尼临床研究项目的牵头人，北京大学肿瘤医院朱军教授介绍，2017年2月，北京大学肿瘤医院正式开启泽布替尼的临床研究项目。这是一项单臂多中心关键性2期研究，在全国范围内共纳入86名复发或难治套细胞淋巴瘤患者。中位随访18.4个月，研究者评估的最佳ORR（总有效率）为84%，CR（完全缓解率）达到78%。与第一代BTK抑制剂相比，泽布替尼不仅提高了疗效，而且房颤、第二肿瘤、肿瘤溶解综合征的发生率均为0，再次证明了其作为新一代BTK抑制剂有着更好的安全性。

  朱军指出，在2019年6月的国际淋巴瘤大会期间，北京大学肿瘤医院宋玉琴教授首次就泽布替尼用于治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤患者的情况作了口头报告。2019年10月21日~24日，朱军教授研究团队与药物临床试验机构、伦理委员会及其他辅助科室共同接受了美国FDA对该临床试验进行现场核查。FDA核查员对临床试验的质量表示充分的肯定，并在较短的时间内快速批准该药上市。

  “这预示着我国创新新药的研究进入了一个快车道或者一个新的平台，甚至进入了一个新的发展时期。”朱军说，曾经疗效好的抗癌药物大多由国外制药公司研发，在国外获批上市多年后才进入中国，致使很多患者在等待中失去了最佳治疗时机。美国FDA批准任何一款新药主要基于欧美患者的临床数据，即便是有中国患者参与的全球临床试验，也只占很少的份额，如何让中国患者得到明显疗效，需要我们自己进行临床研究。

  据专家预测，泽布替尼最晚将于2020年上半年能够在国内批准上市。百济神州中国区总经理兼公司总裁吴晓滨博士表示：“泽布替尼在FDA获批让我们倍感自豪，这代表着国际上对于中国新药研发水平的认可。更重要的是，它证明了我国的创新药企业不仅能惠及本国患者，也具备为全球患者服务的实力。”

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